近日，長春金賽藥業(yè)有限責任公司（以下簡稱"金賽藥業(yè)"）在創(chuàng)新藥研發(fā)領域迎來兩項關鍵進展。GenSci128繼胰腺癌后胃癌適應癥再獲FDA孤兒藥認定，IL-1α/β雙抗GenSci161國內(nèi)臨床試驗申請獲受理，公司在腫瘤與眼科領域的布局同步取得階段性成果，顯示出其多元化創(chuàng)新管線的持續(xù)推進能力。
GenSci128片獲FDA孤兒藥認定，用于胃癌治療
金賽藥業(yè)自主研發(fā)的GenSci128片獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定，用于胃癌的治療。這是繼該藥物此前獲得FDA胰腺癌孤兒藥認定后，在全球化開發(fā)進程中的又一重要里程碑。
孤兒藥認定是FDA針對罕見病藥物設立的激勵政策。GenSci128片作為一款選擇性TP53 Y220C突變重激活劑，目前全球尚無同靶點藥物獲批。胃癌是全球高發(fā)且預后較差的惡性腫瘤。研究顯示，多數(shù)患者確診時已處于晚期，發(fā)生轉(zhuǎn)移的晚期胃癌患者5年生存率不足10%[1]，一直是臨床治療的重大挑戰(zhàn)。TP53是人類癌癥中最常發(fā)生突變的基因。TP53基因編碼的p53蛋白作為轉(zhuǎn)錄因子，具有抑制腫瘤的功能。TP53基因突變導致p53蛋白失活，是腫瘤發(fā)生的關鍵步驟。其中，TP53 Y220C突變約占TP53突變的1.8%[2]。全球范圍內(nèi)尚無的靶向TP53 Y220C突變的治療藥物獲批，存在巨大的未被滿足臨床需求。
此次認定將有助于加速該藥在美國的臨床開發(fā)與上市進程，并享受相關費用減免及7年市場獨占期。GenSci128片擬用于治療攜帶TP53 Y220C突變的多種實體瘤，包括胃癌、胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌等。該藥物新藥臨床試驗申請已獲FDA及中國藥監(jiān)部門批準。臨床前數(shù)據(jù)顯示，其在療效與安全性方面具備良好表現(xiàn)。
GenSci161注射液國內(nèi)臨床試驗申請獲受理，用于非感染性葡萄膜炎治療
與此同時，金賽藥業(yè)收到國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的《受理通知書》，其自主研發(fā)的IL-1α/β雙抗GenSci161注射液的境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊臨床試驗申請獲得受理，擬用于治療非感染性葡萄膜炎。
非感染性葡萄膜炎是一組累及葡萄膜（虹膜、睫狀體和脈絡膜）及周圍組織（視網(wǎng)膜、視神經(jīng)和玻璃體）的異質(zhì)性炎癥性疾病。流行病學數(shù)據(jù)顯示，非感染性葡萄膜炎全球年發(fā)病率為17/10萬至52/10萬，年患病率最高達204/10萬，是重要的致盲性眼病之一，且多發(fā)生于工作年齡人群[3]。目前，該適應癥獲批的生物制劑以抗TNF-α類藥物為主，部分患者應答不佳或不耐受，存在未滿足的臨床需求。
GenSci161注射液是一款治療用生物制品1類新藥，是一種新型全人源IgG1雙特異性抗體，可同時靶向IL-1α和IL-1β兩種關鍵促炎細胞因子亞型，阻斷IL-1介導的炎癥信號通路活化。目前國內(nèi)外尚無靶向IL-1α/β的雙特異性抗體在該適應癥獲批，該藥物有望為非感染性葡萄膜炎患者提供新的治療選擇。除此之外，GenSci161具有多適應癥開發(fā)潛力，其他兩項適應癥子宮內(nèi)膜異位癥（EM）及化膿性汗腺炎（HS）于近期也已收到國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的《受理通知書》。
創(chuàng)新戰(zhàn)略持續(xù)推進，多領域管線協(xié)同發(fā)展
此次兩項進展是金賽藥業(yè)從"單賽道領跑"向"多領域協(xié)同發(fā)展"戰(zhàn)略升級的生動縮影。目前，公司已搭建起涵蓋ADC、小分子靶向、siRNA及長效緩釋等前沿技術(shù)平臺，在腫瘤、眼科、內(nèi)分泌及代謝、女性健康、免疫等領域形成多元化管線布局。金賽藥業(yè)表示，將借助孤兒藥認定的政策支持，加快推進GenSci128的國際化臨床研究，同時穩(wěn)步推動GenSci161等創(chuàng)新藥物的臨床開發(fā)，致力于為全球患者早日帶來更多治療選擇。
聲明：
1.創(chuàng)新藥研發(fā)具有高風險，臨床試驗結(jié)果及最終獲批存在不確定性。
2.本新聞旨在分享研發(fā)前沿資訊，僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士參閱，非廣告用途。
3.金賽藥業(yè)不推薦任何未被批準的藥品、適應癥的使用。
參考文獻
[1] Patel AK, Ajani JA. Gastric Cancer: A Review. JAMA. 2026;335(5):439–450.doi:10.1001/jama.2025.20034
[2] Baugh, Evan H et al. "Why are there hotspot mutations in the TP53 gene in human cancers?." Cell death and differentiation vol. 25,1 (2018): 154-160. doi:10.1038/cdd.2017.180.
[3] 中華醫(yī)學會眼科學分會眼免疫學組,中國醫(yī)師協(xié)會眼科醫(yī)師分會葡萄膜炎與免疫學組. 中國葡萄膜炎臨床診斷要點專家共識（2025年）[J]. 中華眼科雜志,2025,61(10)：754-759. DOI:10.3760/cma.j.cn112142-20250319-00117
